11月23日，亚盛医药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克）新适应症获批发布会暨全国首批发货仪式在苏州工业园区举行。此前不久，耐立克正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，简称慢粒；CML）慢性期（-CP）成年患者。

据悉，这是该产品继2021年首次获批、并成功纳入2022版国家医保药品目录后的又一重要进展，将惠及更多慢粒患者。另外，对比来看，新适应症TKI耐药CML患者远远超过T315I突变人群，进一步保证了耐立克后续销售额的增长，有望推动企业销售业绩提升。

据介绍，慢粒是一种与白细胞有关的恶性肿瘤，被称为“最幸运的白血病”。20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现和迭代，让慢粒成为了和高血压、糖尿病一样的慢性病。患者可以像正常人一样生儿育女、回归工作和生活。

但“耐药”一直是慢粒治疗全球性的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，伴有T315I突变的慢粒患者对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。耐立克首个适应症的获批，攻下了“T315I突变”这个中国慢粒临床治疗中“最难啃的骨头”。

尽管如此，“耐药”的达摩克利斯之剑依然高悬在慢粒患者头顶。目前，仍有20%-40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败1-3，最终导致疾病进展甚至死亡。

作为中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。鉴于其在TKI耐药慢粒患者中良好的疗效与安全性数据，2022年7月，药品审评中心（CDE）受理了耐立克新适应症的上市申请并纳入优先审评程序。

基于一项开放性、全国多中心、随机对照的关键性注册II期临床研究的结果，NMPA于近日批准了耐立克的新适应症，用于治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的慢粒白血病慢性期成年患者。此项适应症的获批，意味着耐立克再一次打破了慢粒治疗的耐药困境，这将帮助更广泛的患者更及时的获得更深的缓解与更好的预后，使他们的生存更有保障。

在慢粒领域之外，耐立克的治疗潜力还在不断被挖掘与验证。

上市两年来，耐立克在费城染色体阳性（Ph ）急性淋巴细胞白血病（ALL）领域也取得积极进展。今年7月，该品种获CDE临床试验许可，将开展联合化疗对比伊马替尼联合化疗治疗初治Ph ALL患者的注册III期研究。这意味着耐立克有望成为国内首个用于一线治疗Ph ALL的TKI药物，是该产品在这一领域开发的重大里程碑。

除了在血液肿瘤的深度布局，耐立克针对胃肠间质瘤（GIST）的临床开发也在快速推进。今年6月，耐立克获CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型GIST患者。同时，耐立克治疗GIST患者的临床数据连续第二年入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，并在今年ASCO年会上展现了该品种在TKI耐药的SDH缺陷型GIST患者中显著的疗效及良好的安全性，临床获益率（CBR）高达93.8%。（知蓝）